Fabrikant Avexis/Novartis heeft eind 2019 aangekondigd om het geneesmiddel Zolgensma beschikbaar te stellen door middel van een loting. Zolgensma, dat op dit moment alleen nog in de VS is goedgekeurd voor behandeling, is een gentherapie dat door eenmalige toediening wordt gegeven aan patiënten met de spierziekte SMA. Dit jaar worden internationaal 100 gratis behandelingen beschikbaar gesteld. Artsen kunnen hun patiënten hiervoor aanmelden en het lot zal bepalen wie de gelukkigen zijn.

De kans om in aanmerking te komen is uiterst gering: wereldwijd gaat het om zeker 15.000 baby’s en peuters met SMA. In Nederland gaat het op dit moment om ongeveer tien patiënten die binnen de leeftijdscategorie vallen die de fabrikant heeft gesteld en SMA type 1 hebben.

Nog niet goedgekeurd

In Nederland is de behandeling met Zolgensma nog niet goedgekeurd. Het middel wordt nog onderzocht in verschillende medicijnstudies en is daarom nog niet in Europa en daarmee Nederland goedgekeurd. Zolgensma heeft in Nederland de status van experimenteel geneesmiddel. Artsen mogen hun patiënten niet behandelen met zo’n experimenteel middel, omdat de werking ervan nog niet voldoende is vastgesteld.

Uitzondering met artsenverklaring

In Nederland is er de mogelijkheid om, in uitzonderlijke situaties, patiënten toch te behandelen met medicijnen met een experimentele status. Hiervoor dient een arts een verzoek in bij de Inspectie voor Gezondheidszorg en Jeugd (IGJ) met een artsenverklaring. Zo’n verklaring kan volgens de richtlijnen van de IGJ alléén worden ingediend wanneer een arts vindt dat behandeling van een patiënt niet mogelijk is met in Nederland beschikbare, geregistreerde geneesmiddelen. Bij de spierziekte SMA is er een bewezen, geregistreerd geneesmiddel voorhanden: Spinraza. De werking hiervan voor kinderen tot 9,5 jaar is aangetoond en het middel is voor deze groep patiënten opgenomen in het basispakket van de verzekering. Het indienen van een verzoek (artsenverklaring) om een uitzondering te maken lijkt daarmee in strijd met de huidige richtlijn, opgesteld door de IGJ zelf. 

Desondanks hebben we besloten om, gezien de dringende behoefte bij enkele ouders, toch een verzoek in te dienen bij de IGJ. 

Dilemma

De fabrikant van Zolgensma, Avexis/Novartis, verloot 100 doses onder een specifieke groep SMA patiënten wereldwijd. Naast het feit dat dit haaks staat op gelijke toegang tot zorg voor alle patiënten, levert het ook een dilemma op in despreekkamer. Er is nog onvoldoende wetenschappelijk bewijs van de eventuele effecten van het middel en risico’s op de lange termijn. Tegelijkertijd is er een bewezen middel op de markt en beschikbaar, namelijk Spinraza. Het UMC Utrecht heeft dit dilemma onder de aandacht gebracht bij de IGJ en gevraagd om een snelle, richtinggevende uitspraak.

Ongelijke toegang tot zorg

Daarnaast komt Zolgensma niet voor iedereen beschikbaar. Alleen voor de patiënten die meedoen met de loterij en deze ook winnen. Of voor patiënten die de kosten van het middel (1,9 miljoen euro) kunnen opbrengen. 

Fabrikanten kunnen er ook voor kiezen om gedurende de toelatingsprocedure het middel gratis beschikbaar te stellen voor iedereen in de meest kwetsbare groepen, een zogenaamd early access programma. 

Gebruikmaken van een loterij, of het middel alleen beschikbaar te laten zijn voor patiënten die de kosten kunnen dragen, gaat voorbij aan het beginsel van gelijke toegang tot zorg.