Het SMA-medicijn Spinraza wordt vanaf 1 augustus vergoed vanuit de basisverzekering voor een specifieke groep kinderen. Hiermee volgt minister Bruno Bruins (Medische Zorg) het advies op van het Zorginstituut Nederland. Kinderen tot de leeftijd van ongeveer 9,5 jaar komen in aanmerking voor deze behandeling.
 
Het middel Spinraza zat sinds voorjaar 2017 in de zogenaamde sluis vanwege de hoge prijs. Dat betekent dat zolang er prijsonderhandelingen zijn, het middel niet vergoed wordt. Het middel werd in de tussentijd door fabricant Biogen al wel beschikbaar gesteld voor de behandeling van kinderen met SMA type 1 en later een specifieke groep kinderen tot vijf jaar met SMA type 2 en type 3a. In totaal zijn er nu 50 kinderen onder behandeling bij het SMA expertisecentrum

Neuroloog en hoofd van het SMA expertisecentrum Ludo van der Pol is blij dat het tot een overeenkomst is gekomen. ‘Met dit besluit van de minister is deze behandeling eindelijk reguliere zorg en kunnen we bovendien een volgende groep kinderen met SMA gaan behandelen. Dat de behandeling aanslaat bij een groot deel van de kinderen is prachtig om te zien.’
 
Werkzaamheid medicijn
Er is nu in ieder geval duidelijkheid voor de ouders en kinderen met SMA tot ongeveer 9,5 jaar. Het ministerie, fabricant Biogen en het SMA expertisecentrum treffen voorbereidingen om volgend jaar een grotere groep patiënten met SMA in onderzoeksverband te gaan behandelen met Spinraza. Ondertussen wordt er ook veel onderzoek gedaan naar mogelijke andere medicijnen, zoals virale gentherapie.
  
SMA
SMA (spinale musculaire atrofie ofwel spinale spieratrofie) is een erfelijke ziekte die zich meestal al openbaart op de kinderleeftijd. SMA leidt tot zwakte van de spieren, doordat de aansturing van de spieren vanuit het ruggenmerg onomkeerbaar verstoord is. De spierzwakte neemt in een tijdsbestek van maanden tot vele jaren vaak geleidelijk toe. Dit kan leiden tot ernstige invaliditeit en zelfs tot overlijden, doordat ook de ademhalingspieren in het ziekteproces betrokken zijn. SMA kent vier typen.
 
Ouders en patiënten met SMA kunnen voor meer informatie contact opnemen met Spierziekten Nederland en het SMA expertisecentrum. Met de ouders van de kinderen die in aanmerking komen voor behandeling wordt contact opgenomen voor een intakegesprek.
 
Nieuwsbericht Spierziekten Nederland
 
Raff is een van de eerste baby’s die is behandeld met Spinraza. Lees het verhaal van zijn ouders
 
Eerder verscheen een interview met neuroloog Ludo van der Pol