In Nederland zijn er 15 tot 20 kinderen volledig afhankelijk van dialyse. Jaarlijks ondergaan ook 25 tot 30 kinderen in Nederland een niertransplantatie. Eén van deze twee nierfunctie vervangende therapieën is nodig wanneer de nieren minder dan tien procent werken. En onderzoek is hard nodig.

Mandy Keijzer-Veen is kindernefroloog in het Wilhelmina Kinderziekenhuis. Zij behandelt kinderen met een erfelijke of aangeboren nierziekten en andere nierziekten die op de kinderleeftijd ontstaan. Mandy doet mee aan een internationaal geneesmiddelenonderzoek, de FIONA-studie. Ze onderzoekt of het geneesmiddel finerenone toevoegen aan de standaardbehandeling helpt, om het urine eiwitverlies tegen te gaan bij kinderen met minder goed werkende nieren. Het onderzoek is gericht op kinderen van 6 maanden tot 18 jaar met nierinsufficiëntie in stadium 1, 2 of 3. Tijdens het onderzoek wordt gekeken naar het effect op de nierfunctie en mogelijke bijwerkingen.

De rol van het 030-Lab

De FIONA studie was voor onze vakgroep zonder het 030-Lab niet mogelijk geweest. Als kleine vakgroep steken we veel tijd in patiëntenzorg. Deze multicenter gesponsorde en gerandomiseerde clinical trial opstarten is niet eenvoudig. Er moest in korte tijd veel papierwerk gedaan worden in – voor ons – een oerwoud aan regelgeving. Dit heeft het 030-Lab ons uit handen genomen. Het 030-Lab maakt de studie ook logistiek mogelijk door alle voorbereidingen te treffen binnen het WKZ. Denk aan betrokkenheid van apotheek voor verstrekken van studiemedicatie, het lab voor het verwerken van bloed en urinemonsters. En er moeten hart echo’s gemaakt worden en ECG’s. Als er nu een patiënt van ons in aanmerking komt voor deelname, lichten wij het studie-team in. Zij nemen contact op met de patiënt en geven de informatie. Ze doen hun uiterste best om de patiënten te includeren en regelen de administratieve kant.

Gevolgen voor kinderen in het dagelijks leven

“Bij ernstig nierfalen zien we groeivertraging, bloedarmoede, vermoeidheid en verlies van conditie. Deze verschijnselen hebben een impact op het dagelijks leven’ vertelt Mandy. “De vele medicijnen ter ondersteuning van metabole ontregeling en hypertensie is voor veel kinderen lastig vanwege de hoeveelheid en frequentie. Daarbij horen op den duur ook prikken bij voor groeihormoon (dagelijks) en epo (wekelijks), wat extra belastend is. En het aanhouden van een eiwitbeperkt, fosfaatbeperkt en natriumbeperkt dieet valt veel kinderen en vooral tieners zwaar.” Voorkomen dat nieren steeds minder goed gaan werken zou fantastisch zijn, want dan is ondersteunende medicatie en een dieet voor deze kinderen niet nodig.

Het WKZ is 1 van de 2 locaties waar het FIONA onderzoeksproject in Nederland loopt waar in totaal 24 landen aan meewerken. Op de vraag waar de FIONA- onderzoekers bij gebaat zijn zegt Mandy: “Om het onderzoek te bespoedigen, zou het helpen als kinderen uit andere regio's ook naar ons worden verwezen. We zien dat de reisafstanden soms een probleem is en een reden om niet mee te doen. Dat is op te lossen als wij huisbezoeken zouden kunnen doen. Dat vergt echter wel meer ruimte in de personele bezetting.”