Experimenteel onderzoek naar antistof voor Glanzmann-trombasthenie
Glanzmann-trombasthenie
Bloedplaatjes zijn kernloze, schijfvormige celfragmenten die een belangrijke rol spelen in de bloedstelping. Ze voorkomen bloedverlies bij verwondingen door snel te hechten aan beschadigingen in de vaatwand, te klonteren en de beschadiging af te dichten. Deze prop van bloedplaatjes wordt daarna verstevigd door de vorming van een stolsel, een korstje. Glanzmann-trombasthenie is een aangeboren afwijking van de bloedplaatjes, waarbij de bloedplaatjes niet goed werken. Ze kunnen niet samenklonteren door een afwijking aan een eiwit op het oppervlak van het bloedplaatje. Als gevolg daarvan worden stolsels niet goed gevormd en hebben mensen met Glanzmann-trombasthenie een bloedingsneiging die wordt gekenmerkt door spontane bloedneuzen en slijmvliesbloedingen. Vrouwen met Glanzmann-trombasthenie hebben daarnaast ook vaak last van hevig menstrueel bloedverlies. Ernstige bloedingen bij mensen met Glanzmann-trombasthenie worden nu behandeld met een bloedplaatjestransfusie. Als dat niet (meer) werkt, wordt recombinant stollingsfactor VIIa (NovoSeven®) gegeven. Het is op dit moment nog niet mogelijk om bloedingen bij mensen met Glanzmann-trombasthenie te voorkomen met medicijnen.
Antistof
Het Deens biotech bedrijf, Hemab Aps, heeft een geneesmiddel ontwikkeld dat mogelijk gebruikt kan worden om de bloedstelping bij mensen met Glanzmann-trombasthenie te verbeteren. Dit middel is een antistof dat ervoor zorgt dat de stollingsfactor VIIa spiegel in het bloed langdurig verhoogt. Doordat het een antistof is, blijft het lang in het bloed circuleren. Mogelijk komt het voorkomen van bloedingen voor mensen met Glanzmann-trombasthenie daarmee binnen handbereik. Onderzoekers van de Van Creveldkliniek doen op dit moment samen met Hemab Aps onderzoek naar de werking van dit middel in laboratoriummodellen van Glanzmann-trombasthenie. Het betreft hier experimenteel onderzoek in het laboratorium. We kijken hierbij onder andere naar de bloedstelping op modellen van de beschadigde vaatwand in stromend bloed. Het onderzoek naar dit middel bevindt zich nog in een vroege fase. Daarom wordt het middel nog niet aan mensen toegediend. De allereerste resultaten van het onderzoek zijn in februari dit jaar gepresenteerd tijdens het virtuele congres van de European Association of Hemophilia and Allied Disorders (EAHAD). Inmiddels is het onderzoek verder gevorderd. De nieuwste resultaten zullen in juli worden gepresenteerd op het congres van de International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH) in Londen.
Rolf Urbanus, onderzoeker Van Creveldlaboratorium