Nieuw onderzoeksmedicijn mitapivat voor kinderen met PKD

In navolging van de ACTIVATE-studie, zijn we momenteel druk bezig met de voorbereidingen op een studie met mitapivat bij kinderen met pyruvaat kinase deficiëntie (PKD). Bij volwassenen met PKD hebben we gezien dat mitapivat veilig gebruikt kan worden en dat het bij de meeste patiënten leidt tot een hoger Hb (en dus minder bloedtransfusies). Deelnemers aan de studie gaven zelf aan dat ze zich fijner voelden qua vermoeidheid, energieniveau, kortademigheid, geelzucht en botpijn. In het najaar gaan we kijken of dit middel ook veilig en werkzaam is bij kinderen met PKD.

Eigenlijk gaan er twee studies open: een studie voor kinderen met PKD die afhankelijk zijn van bloedtransfusies (ActivateKidsT-studie) en een voor kinderen met PKD die niet afhankelijk zijn van bloedtransfusies (ActivateKids-studie). Beide studies voeren wij uit in opdracht van de fabrikant van het medicijn, Agios Pharmaceuticals uit Amerika. Deelname aan de studie duurt maximaal 5,5 jaar per deelnemer. In die periode kijken we onder andere naar veranderingen in het bloed en bloedtransfusieverbruik. Qua veiligheid kijken we niet alleen naar bijwerkingen, maar ook of het medicijn effect heeft op de ontwikkeling van het kind.

We verwachten dat de studies in het najaar 2022 open gaan. In mijn spreekkamer krijg ik al regelmatig vragen over deze studies. Zodra we meer duidelijkheid hebben over de tijdslijnen, zullen we de mogelijke kandidaten uitnodigen voor een algemene informatieavond.

Marije Bartels, kinderhematoloog