Dankzij technologische ontwikkelingen en slimme onderzoekers in het lab krijgen we zicht op nieuwe, betere behandelingen. Vooral bij kanker. “Geweldig”, vindt Lenny Verkooijen, hoogleraar Evaluatie en innovatie in het UMC Utrecht. Zij pleit voor een werkwijze waarmee deze vindingen sneller klinisch in te zetten zijn.

“Blijft het spectaculaire resultaat in een petrischaaltje ook overeind in mensen? Is de nieuwe behandeling werkelijk beter dan de bestaande? En voor wie? En wat is beter? Is de behandeling veilig op korte en lange termijn? Wordt het nieuwe middel goed verdragen? Zitten patiënten wel op de behandeling te wachten? Antwoorden op deze vragen komen niet uit het lab. Hiervoor is een gedegen klinische evaluatie nodig. Het is ongelofelijk belangrijk om aan te tonen dat de theoretische voordelen ook in de praktijk voordelen opleveren. Uiteindelijk is het niet zo heel interessant of de tumorwaarden in het bloed verbeteren of dat de tumor kleiner wordt. Je wilt dat de behandeling leidt tot langere overleving of tot een betere kwaliteit van leven.”

“Het beste bewijs voor de superioriteit van een nieuwe behandeling wordt geleverd door een gerandomiseerde studie. Bij randomisatie bepaalt alleen het toeval welke behandeling een patiënt krijgt: de bestaande of de nieuwe. Het belang van randomisatie werd mij jaren geleden duidelijk. Een jonge vrouw had een tumor van twee centimeter in haar borst en ze had uitzaaiingen in haar botten en lever. Het beleid bij zo’n diagnose was om de tumor in de borst niet operatief te verwijderen. De behandeling bestond uit chemotherapie en hormoontherapie. Onderzoek bij proefdieren had namelijk laten zien dat chirurgie averechts zou werken. De kanker was bij deze vrouw progressief, ze werd niet beter. Zij stelde de terechte vraag of haar prognose niet beter was geweest als de tumor wel was verwijderd. Wij besloten op basis van de kankerregistratie te onderzoeken of er een verschil was tussen vrouwen met een vergelijkbare diagnose die wel en niet geopereerd waren. De resultaten waren verbluffend. Patiënten die geopereerd waren, hadden een veertig procent lager sterfterisico.”

“Deze resultaten werden al voorzichtig omgezet in behandelrichtlijnen toen terecht werd gesuggereerd dat een gerandomiseerd onderzoek nodig was. Vervolgens werden vrouwen met uitgezaaide borstkanker op het moment van de diagnose op basis van toeval in twee groepen verdeeld. Bij de ene groep werd de tumor in de borst operatief verwijderd, bij de andere groep niet. Wat bleek? Na twee jaar leefden nog 42% van de geopereerde patiënten en nog 43% van de niet geopereerden. Nauwelijks verschil dus. Hoe kan het dat het onderzoek op basis van de kankerregistratie zo’n ander resultaat heeft laten zien? Dat heeft ermee te maken dat niet het toeval maar de arts bepaalde wie welke behandeling kreeg. Het waren toch vooral de vrouwen met een goede conditie en een betere prognose die in de praktijk de operatie hadden ondergaan. Geen goede vergelijking dus.”

“Innoveren betekent dus evalueren en ook randomiseren. Maar dat is bij veel dokters en patiënten niet populair. Veel patiënten begrijpen de voor- en nadelen niet voldoende van zo’n studie. En dokters besluiten regelmatig uit tijdgebrek en compassie patiënten niet op te zadelen met dit soort ingewikkelde vragen. Mede daardoor komt maar vijf tot tien procent van de geschikte patiënten in een gerandomiseerde studie terecht. En dan vaak ook nog alleen die patiënten die het onderzoek voldoende begrijpen of waarvan de arts verwacht dat ze de beste kansen hebben.”

“We moeten onze zorg zo inrichten dat we daadwerkelijk van iedere patiënt kunnen leren en geen waardevolle informatie verloren laten gaan. Dat kunnen we doen met een zogenaamde innovatiepoli. Iedere patiënt krijgt vlak na de diagnose een afspraak op deze innovatiepoli en ontmoet een onderzoeksmedewerker. Hier volgt een gesprek in alle rust over het belang van innovatie en evaluatie. Als patiënten hiervoor open staan, krijgen ze vier vragen: of we hun gegevens mogen gebruiken, of ze bereid zijn eens in de zoveel tijd een vragenlijst in te vullen, of ze willen deelnemen aan gerandomiseerd onderzoek en of we hun weefsel mogen opslaan voor toekomstig onderzoek. In de divisie Beeld en Oncologie zijn we enkele jaren geleden begonnen met zo’n innovatiepoli. Het resultaat: rond de negentig procent van alle patiënten zegt ja tegen de eerste vraag – of hun gegevens gebruikt mogen worden – en ongeveer 80-85 procent van hen zegt ook ja tegen de vervolgvragen. Een enorm verschil met de oude situatie.”

“Wij zijn ermee gestart bij drie tumorgroepen en doen dit nu bij acht. Inmiddels zijn drie gerandomiseerde trials succesvol afgerond. Ik merk dat andere specialismen ook geïnteresseerd zijn, maar ze kijken meestal op tegen de kosten. Ik denk dat het kan als je klein begint, door enkele promovendi te vragen een dagdeel per week hiervoor vrij te maken. Uiteindelijk zou niet alleen het hele UMC Utrecht zo moeten werken, maar ook de andere ziekenhuizen. In het Alexander Monro hebben we geholpen ook zo’n poli op te zetten en in het Antoniusziekenhuis gaan we daarbij helpen. Ik denk dat het de moeite waard is te kijken of zorgverzekeraars dit kunnen financieren. Want uiteindelijk maakt deze werkwijze de zorg minder duur. Het is voor alle partijen gunstig. Als we kunnen leren van iedere patiënt, weten we eerder welke nieuwe behandeling echt werkt en bij wie.”

Lees meer verhalen