Gentherapie bij hemofilie B, wanneer wordt dit een optie?
Drie jaar geleden werden vier patiënten van de Van Creveldkliniek behandeld met gentherapie in de HOPE B studie. In februari werden in het toonaangevende medisch tijdschrift 'The New England Journal of Medicine' de resultaten hiervan gedeeld. De resultaten van de 54 proefpersonen waren veelbelovend: na eenmalige toediening van het gentherapiemiddel Etranacogene dezaparvovec werden stabiele factor IX spiegels gemeten gedurende de 18 maanden controles, met een gemiddelde waarde van rond de 40%. Voor meer achtergrondinformatie over alle bevindingen verwijs ik graag naar de toelichting hierover op onze website (www.umcutrecht.nl; zoeken op “Hope-B”).
Op basis van deze en andere onderzoeksresultaten heeft het Europees Geneesmiddelen Agentschap (EMA) goedkeuring gegeven voor toelating van dit gentherapiemiddel op de Europese markt. De verwachting is dat het nu vooral wachten is op de vergoeding van deze behandeling.
Na EMA-goedkeuring vinden eerst de kostenbaten-analyse en prijsonderhandelingen met de fabrikant plaats. Pas daarna krijgen patiënten in de reguliere zorg toegang tot nieuwe middelen. Het Zorginstituut Nederland (ZiN) moet hierbij een positief advies geven aan de minister van Volksgezondheid. Dit neemt altijd tijd in beslag. Eind 2018 werd bijvoorbeeld goedkeuring van EMA gegeven voor een specifieke gentherapie bij een extreem zeldzame aangeboren oogziekte. Begin 2021 werd dit daadwerkelijk opgenomen in de basisverzekering. Een andere gentherapiemiddel (Zolgensma) werd begin 2020 door de EMA goedgekeurd (onder voorwaarden) en werd hierna voor Nederland in eerste instantie niet vergoed. Het werd in de zogenaamde pakketsluis geplaatst. In het algemeen hebben patiënten geen toegang tot een geneesmiddel zolang het in de pakketsluis zit. De pakketsluis heeft tot doel om nieuwe, dure en effectieve geneesmiddelen die in het ziekenhuis gebruikt worden (intramurale geneesmiddelen) op betaalbare wijze toegankelijk te maken en te houden binnen het basispakket. Sinds eind 2021 wordt het middel, na herbeoordeling door ZiN, vergoed uit de basisverzekering.
Etranacogene dezaparvovec (Hemgenix®) staat op dit moment ook in de pakketsluis. Het ZiN spreekt met alle betrokkenen over deze therapie. Uiteindelijk zou hieruit moeten volgen of, wanneer en voor welke patiënten de gentherapie vergoed gaat worden. We zullen moeten afwachten.
Paul van der Valk, internist-vasculair geneeskundige