TargED Biopharmaceuticals (TargED), een spin-off van het UMC Utrecht, heeft een investeringsronde van 39 miljoen euro afgesloten. Het biotechnologiebedrijf ontwikkelt een biologische geneesmiddel om de behandeling van microvasculaire trombose en acute ischemische beroerte te verbeteren. Met deze financiële investering van een internationaal consortium van investeerders, willen de oprichters van het bedrijf de vervolgstappen zetten om het nieuwe geneesmiddel naar de patiënt te brengen.  

Van een sterk idee op een gekreukeld papier naar één geneesmiddel om de behandeling van microvasculaire trombose en acute ischemische beroerte te verbeteren. De oprichters van het bedrijf TargED willen met een uniek geneesmiddel, genaamd Microlyse, de afbraak van een stolsel in een bloedvat versnellen bij diverse vormen van trombose. Onderzoekers Coen Maas, Steven de Maat, Marc van Moorsel van het UMC Utrecht en Kristof Vercruysse richtten met dit doel het biotechnologiebedrijf TargED, een spin-off van het UMC Utrecht, in juli 2020 op.  

 Eiwit voor afbreken bloedproppen

“Wij hebben een therapeutisch eiwit ontworpen dat een lichaamseigen mechanisme aanzet om bloedpropjes af te breken”, legt Coen Maas uit. “Het is ontworpen met de bedoeling levens te redden. Het eiwit noemen we Microlyse. Het is uniek omdat het gebruik maakt van een innovatieve techniek om het afbraakmechanisme te activeren op de plaats van de trombose. Hierdoor worden bloedproppen op een ‘gerichte’ manier afgebroken. We hebben dit eiwit ontwikkeld, onder andere met steun van de Landsteiner stichting voor Bloedtransfusie Onderzoek en het Strategisch Programma voor Samenwerking tussen het UMC Utrecht en de KU Leuven. Deze academische samenwerking met KU Leuven en dr. Claudia Tersteeg was essentieel voor ons.”

Zeldzame ziekte TTP

 “Een van de ziekten waar wij aan werken is auto-immuun ziekte trombotische trombocytopenische purpura, kortweg TTP”, vervolgt Steven de Maat. “Deze zeer zeldzame aandoening is een auto-immuunziekte, komt vooral voor bij jongere vrouwen en is zeer gevaarlijk. Patiënten met TTP ontwikkelen agressieve aanvallen van microvasculaire trombose, waardoor organen in het hele lichaam, bijvoorbeeld hersenen, hart en nieren, worden beschadigd. Zonder snelle diagnose en behandeling is er een sterftecijfer van 90%. De huidige standaardbehandeling is plasmavervanging, gecombineerd met immuunsuppressie. Dit duurt gemiddeld vier tot vijf dagen en is zeer kostbaar. Uit ons onderzoek blijkt dat het therapeutisch eiwit dat wij hebben ontworpen, Microlyse, deze ziekte sneller zou kunnen behandelen. En daarmee kunnen levens worden gered.” 

Ischemische beroerte

Het doel van de onderzoekers is om trombolyse, een behandeling waarbij een stolsel in een bloedvat met een geneesmiddel wordt opgelost, toe te passen bij diverse vormen van trombose. “Momenteel is er enkel één medicijn dat voor ischemische beroerte ingezet kan worden”, zegt Steven. “Het werkt slechts in een derde van de patiënten en het is onveilig als het te laat wordt gegeven. Met onze technologie hopen we een beter alternatief voor deze patiënten te kunnen bieden.”

“Momenteel werken wij aan het inrichten van een programma voor de klinische ontwikkeling van Microlyse. Het zou fantastisch zijn als Microlyse in een real-world setting zou kunnen worden toegepast. Het mooie is dat we met één geneesmiddel een veelheid van trombotische indicaties, van ultrazeldzame ziekten tot grote gezondheidsproblemen, zouden moeten kunnen behandelen.”

Overige informatie

De gepatenteerde ontwikkeling en preklinische validatie van MICROLYSE voor toepassing in TTP is onlangs gepubliceerd in Blood.

Persbericht Targed Biopharmaceuticals