Terug

Gentherapie Zolgensma beschikbaar voor baby's met SMA

Het UMC Utrecht kan baby’s met de ernstige spierziekte SMA gaan behandelen met de gentherapie Zolgensma (onasemnogene abeparvovec). De fabrikant heeft recent met het UMC Utrecht afspraken gemaakt over een zogenaamd Early Access Programma. Hierdoor kunnen baby’s met SMA type 1 in sommige gevallen, voorafgaand aan de officiële vergoeding, al worden behandeld met deze gentherapie. Deze regeling geldt ook voor de baby’s waarbij de diagnose wordt gesteld voordat er symptomen zijn, bijvoorbeeld omdat er in het gezin eerder een kind is geboren met SMA. Lees meer >